SUS passa a oferecer tratamento inovador para Atrofia Muscular Espinhal

24/03/2025

O Sistema Único de Saúde (SUS) começou a disponibilizar, de forma gratuita, um tratamento inovador para crianças com Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1. A terapia genética, realizada com o medicamento Zolgensma, é aplicada em dose única e tem o potencial de transformar a vida dos pacientes ao corrigir a raiz da doença.

O Zolgensma substitui o gene defeituoso que causa a AME tipo 1, ajudando a preservar e melhorar funções motoras, respiratórias e neuromusculares. Estudos mostram que o tratamento pode aumentar significativamente a sobrevida e a qualidade de vida das crianças afetadas.

Para ter acesso à terapia, os pacientes devem atender a critérios específicos:
• Ter até 6 meses de idade;
• Ter diagnóstico confirmado de AME tipo 1;
• Não estar em ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas diárias.

As famílias devem procurar um dos 28 serviços de referência em terapia gênica para AME, distribuídos em diversos estados do Brasil. Essas unidades são responsáveis por avaliar os casos, administrar o medicamento e oferecer acompanhamento especializado.

Após a aplicação, as crianças serão monitoradas por uma equipe multidisciplinar, que acompanhará sua evolução e adaptará os cuidados conforme necessário. Além disso, um comitê de especialistas será criado para acompanhar permanentemente os pacientes tratados.

A incorporação do Zolgensma ao SUS representa um marco no tratamento da AME tipo 1, trazendo esperança para muitas famílias e ampliando o acesso a uma terapia que antes era restrita a poucos pacientes devido ao alto custo.